Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation erzielt bei Studie bessere Gesamtergebnisse als die herkömmliche Behandlung mit Cyclophosphamid.
Deutschlandweit leiden etwa 10.000 Menschen an einer systemischen Sklerose, einer seltenen Autoimmunkrankheit, an jener weltweit schätzungsweise rund 200.000 Menschen erkrankt sind. In der Regel erhalten die Betroffenen, Frauen sind hierbei etwa vier Mal häufiger betroffen als Männer, die Diagnose zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr. Die Ursache für die Erkrankung, die zu chronischen Entzündungen und Bindegewebsvermehrungen führt, ist bislang unklar. Die Vermehrung betrifft die Haut und die Blutgefäße, aber auch Organe wie die Lunge, Speiseröhre, Magen, Herz oder Niere. Entsprechend leidet der Patient an Verdickungen und Verhärtungen der Haut an Händen und Füßen, die sich bei der diffusen Krankheitsform auf den gesamten Körper und die Organe ausbreiten können. Des Weiteren können die Verdickungen bzw. Verengungen sowohl zu Geschwüren und Verfärbungen an den Extremitäten führen, als auch zu Schluck- und Atemproblemen, sobald die Lunge bzw. Speiseröhre betroffen ist. Rund 30-50 % der Betroffenen erliegen ihrem Leiden binnen 5 Jahren nach Ausbruch der Krankheit, da die meisten Immunsuppressiva nicht in der Lage sind, die Ausbreitung der Krankheit aufzuhalten.
Der Franzose Dominique Farge von der Universität Paris-Diderot führte daher gemeinsam mit dem niederländischen Mediziner Jacob van Laar vom Universitair Medisch Centrum Utrecht, eine europaweite Studie durch, in jener die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation im direkten Vergleich mit der Standarttherapie, mit dem Zytostatika Cyclophosphamid, getestet wurde. Eine Transplantation von Stammzellen wurde in Fachkreisen schon des längeren thematisiert, da diese den Vorteil bietet, dem Körper durch die konditionierten Stammzellen immunologisch zu stärken und das Gewebe im Knochenmark, jenes Blut produziert, zu ersetzen.
Insgesamt nahmen 154 Patienten mit systemischer Sklerose aus ganz Europa an der ASSIST-Studie teil, die die Kriterien erfüllten, dass sie seit maximal 4 Jahren mit der Autoimmunkrankheit leben, diese sich zügig ausbreitet und dass sie weder an Begleiterkrankungen, noch an Lungenhochdruck leiden. Wichtig für die Überlebenschance der Patienten war vor allem, dass die Krankheit noch nicht zu weit fortgeschritten war (daher die 4-Jahres-Regel), da eine Stammzellentransplantation ausschließlich noch zu erwartende Leiden verhindern, aber bereits entstandene Schäden nicht mehr korrigieren kann.
Die 154 Patienten wurden zu gleichen Teilen in zwei Gruppen aufgeteilt. Während die erste Gruppe die Standardtherapie mit Cyclophosphamid über 12 Infusionen pro Monat bekam, wurde die andere Gruppe mit der Stammzelltransplantation behandelt. Hierbei erhielten die Probanden nach einer non-myeloablativen Konditionierung Stammzellen per Infusion, jene ihnen vorher mittels der Leukapherese, einem speziellen Verfahren zur Herausnahme weißer Blutkörperchen aus dem Blut, entnommen wurden.
Sowohl Farge als auch von Laar bewerten den Erfolg der Stammzelltransplantation positiv, obwohl innerhalb der ersten 12 Therapiemonate 19 Patienten verstarben und bei 3 weiteren Patienten irreversible Schäden der Organe diagnostiziert wurden. 8 der Patienten verstarben therapiebedingt, 9 aufgrund der schwere ihrer Krankheit und jeweils einer an Krebs bzw. einer Herz-Kreislauf-Schwäche. In dem dem Cyclophosphamid-Arm starben verglichen jedoch 23 Patienten während und 7 Patienten nach der Studienzeit. 19 der 23 Patienten erlagen ihrer sich stets ausbreitenden Krankheit und 7 starben aufgrund des Organversagens.
Die Ärzte sind daher von der Wirksamkeit der Stammzelltherapie überzeugt, weisen jedoch daraufhin, das der Krankheitsstatus vor Therapiebeginn ausschlaggebend für die Überlebenschancen des Patienten sein. Sowohl die Haut, als auch die Lunge und die allgemeine Lebensqualität verbesserte sich deutlich besser als in der ersten Gruppe.
Veröffentlicht wurde die detaillierte Studie in der Fachzeitschrift JAMA.