US-amerikanische Gen-Therapie-Studie gibt Hoffnung auf einen Fortschritt bezüglich der Heilung von HIV.
Angelehnt an den Fall des sogenannten Berliner Patienten Timothy Ray Brown, der durch eine Stammzellentransplantation, jene eine mutierte Form des Gens CCR5 beinhaltete, im Jahre 2007 von seiner HI-Infektion geheilt werden konnte, führten jüngst amerikanische Mediziner aus dem Bundesstaat Pennsylvania eine entsprechende Gen-Therapie an 12 HIV-positiven Patienten durch, jene im allgemeinen überzeugen konnte.
Geleitet wurde die Studie, die keine Stammzellentransplantation benötigt, von Carl June von der Perelman School of Medicine in Philadelphia.
Die 12 Teilnehmer der Studie gaben vor der Therapie eine Blutprobe ab, aus jener T-Zellen gewonnen wurden. An diesen sollte die Gen-Editierung mit dem Zweck das CCR5-Gen aus dem Erbgut zu entfernen, durchgeführt werden. Für die Gen-Editierung wurde eine Zinkfingernuklease (ZFN) eingesetzt, also künstlich hergestellte Restriktionsenzyme, die sich mittels der enthaltenden Zinkfingerdomäne an DNA bindet. Durch die außerdem enthaltene Nukleasedomäne wird die DNA an einer bestimmten Stelle geschnitten, da die Zinkfingerdomäne in der Lage ist, bestimmte DNA-Sequenzen zu erkennen. Somit ist es möglich, an der geschnittenen DNA fremde DNA einzubauen. Der Einsatz dieser Methode wurde vor der Studie ausschließlich bei Tieren oder Pflanzen eingesetzt.
In der bislang erfolgten Phase-I-Studie wurde daher getestet, wie sicher die Gen-Therapie bei Menschen ist.
Jeder Proband erhielt jeweils 1 Infusion mit rund 10 Milliarden gen-editierter T-Zellen im Zeitraum zwischen 2009 und Juni 2012. Bis auf einen Patienten, der eine schwere Transfusionsreaktion bekam, wurde die Infusion von allen Patienten sehr gut vertragen. Binnen der ersten 3 Wochen nach der Infusion ließ sich bei allen 12 Patienten sowohl ein deutlicher Anstieg der T-Zellen feststellen, als auch ein 25-prozentiger Anteil von gen-editierten Zellen an den CD4 -Zellen. Letztere Zellen sind der Ort der Replikation der HI-Viren. Nach diesen 3 Wochen sank jedoch die Anzahl der CD4-Zellen deutlich. Dies traf vor allem bei 6 Patienten zu, die vor der Behandlung eine antiretrovirale Medikamententherapie abbrachen. Aus diesem Grund müsse die Gen-Editierung in regelmäßigen Abständen wiederholt werden.
Bei allen Patienten konnte eine entsprechender Erfolg festgestellt werden, bei einem konnte die Viruskonzentration sogar unter der Nachweisgrenze nach 12 Wochen festgestellt werden.
Aufgrund der überwiegend positiven Reaktion auf die Therapie steigt die Hoffnung, zukünftig eine Behandlungsmethode gegen den HI-Virus entwickeln zu können.
Publiziert wurde die detaillierte Studie in dem New England Journal of Medicine.