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Stammzelltherapie nun auch für ältere Patienten mit Sichelzellanämie

Amerikanische Wissenschaftler modifizieren die Stammzelltherapie so, dass auch ältere Sichelzellanämie-Patienten diese ohne großes Risiko nutzen können.

Bei der Sichelzellanämie handelt es sich um eine vererbbare Blutarmut, die sich durch sichelartig aussehende Erythrozyten (rote Blutkörperchen) auszeichnet. Die Ursache hierfür liegt bei einem angeborenen genetischen Fehler des Hämoglobins, jenes dafür verantwortlich ist, dass die roten Blutkörperchen sich bei niedriger Sauerstoffsättigung deformieren, verklumpen und kleinere Blutgefäße verstopfen. Folglich kann es zu minderwertigen Durchblutungen von Organen und der Blutarmut führen.

Amerikanische Wissenschaftler modifizieren die Stammzelltherapie so, dass auch ältere Sichelzellanämie-Patienten diese ohne großes Risiko nutzen können.

Bei der Sichelzellanämie handelt es sich um eine vererbbare Blutarmut, die sich durch sichelartig aussehende Erythrozyten (rote Blutkörperchen) auszeichnet. Die Ursache hierfür liegt bei einem angeborenen genetischen Fehler des Hämoglobins, jenes dafür verantwortlich ist, dass die roten Blutkörperchen sich bei niedriger Sauerstoffsättigung deformieren, verklumpen und kleinere Blutgefäße verstopfen. Folglich kann es zu minderwertigen Durchblutungen von Organen und der Blutarmut führen.

Während bei Kindern mit einer Sichelzellanämie eine vollständige allogene Stammzelltransplantation meist die favorisierte Therapiemethode darstellt, ist das damit einhergehende Risiko für ältere Patienten in der Regel zu hoch. Der Austausch des kränklichen Knochenmarks ist nämlich nicht nur kräftezehrend für den Patienten, sondern setzt diesen für eine Zeit lang dem Auslöser der Krankheit schutzlos aus.

Um eine Stammzelltransplantation für Patienten im höheren Alter dennoch zu ermöglichen, hat das Forscherteam, geleitet von Matthew Hsieh, vom National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, eine schonendere Methode entwickelt. Bei dieser wird das Knochenmark nur zum Teil ausgetauscht, es besteht also zukünftig neues blutbildende Gewebe neben dem kränklichen, für die Anämie verantwortlichen Gewebe. Dass diese Kombination ohne Nachteile für den Patienten möglich ist, wurde bereits vor mehreren Jahren klinisch nachgewiesen. Der Patient, der jedoch ab sofort Immunsuppressiva einnehmen muss, damit sich die beiden Immunsysteme nicht gegenseitig angreifen, weil sie sich als fremd erkennen, erleidet also keine Graft-versus-Host Reaktion und der Hämoglobinwert stieg über 10g/dl.
Die Vermutung der Wissenschaftler, dass die Einnahme der Immunsuppressiva für die Patienten zukünftig lebensnotwendig sein würde, erwies sich nach einem Jahr als nicht richtig. So konnten nämlich 15 der 30 Patienten die medikamentöse Behandlung nach rund 12 Monaten absetzen, ohne Schäden davon zu tragen.

Veröffentlicht wurde die Anzeige in der Fachzeitschrift JAMA.