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AIDS – neue Gentherapie als Durchbruch

Amerikaner entwickeln neue Gentherapie, die sowohl bereits erkrankte HIV-Patienten heilen, als auch noch nicht Infizierte schützen kann.

Obwohl das HI-Virus das meist erforschte und untersuchte Virus der Welt ist, gelang es Wissenschaftlern bis heute nicht, Patienten vollständig von dem Virus, dass im Spätstadium die Betroffenen an AIDS erkranken lässt, zu heilen.

Amerikaner entwickeln neue Gentherapie, die sowohl bereits erkrankte HIV-Patienten heilen, als auch noch nicht Infizierte schützen kann.

Obwohl das HI-Virus das meist erforschte und untersuchte Virus der Welt ist, gelang es Wissenschaftlern bis heute nicht, Patienten vollständig von dem Virus, dass im Spätstadium die Betroffenen an AIDS erkranken lässt, zu heilen.
Das größte Hindernis ist bislang, nicht das Virus in seiner Verbreitung bzw. Vermehrung im Körper hemmen, sondern die DNA des Virus zu vernichten, jene sich zum Schutz in die gesunde DNA der Zellkerne einbettet.
Aus diesem Grund, das Virus und sein Erbgut komplett auszulöschen, entwickelte Kamel Khaliki von der Temple University in Philadelphia zusammen mit seinem Forschungsteam ein biochemisches Skalpell, dass ausschließlich die HIV-DNA aus den Zellkernen schneidet und diese somit angreifbar für die HIV-Medikamente macht, die verhindern, dass die Viren sich wieder in den Zellkern einbauen bzw. das neue HI-Viren entstehen können.
Das Skalpell, das mit Hilfe von verschiedenen Kulturen, wie zB. Makrophagen und T-Lymphozyten in die Zelle gelangt, setzt sich aus dem Enzym Cas9 und einer sogenannten guide-RNA zusammen und bindet sich ausschließlich an die HIV-DNA, um die gesunde DNA des Patienten nicht zu verletzen. Dies funktioniert, da sich die Elemente der RNA mit den Sequenzen der außen anliegenden Abschnitte der HIV-DNA gleichen und folglich nur an diesen haften bleiben.
Nachdem also die schädliche DNA aus dem Zellkern durch das Cas9-gRNA-Enzym entfernt wurde, setzt die Heilung der gesunden DNA und dessen Stränge dank des natürlichen Reparaturmechanismus des Körpers ein.
Das Erbgut des Patienten bleibt also unberührt und erleidet keine Schäden, weswegen auch keine verheerenden Nebenwirkungen durch die Gentherapie zu erwarten sind.

Das Verfahren soll nun mittels Tierversuchen weiter erprobt werden.

Veröffentlicht wurde die detaillierte Studie in der Fachzeitung PNAS.